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鉴于使用CRISPR-Cas9系统医治β-地中海贫血和镰状细胞病这两种遗传性血液疾病的临床实验获得了使人满意的结果，首个CRISPR基因编辑疗法可能于明年获批。文章源自微观生活（93wg.com）微观生活-https://93wg.com/42143.html
Exagamglogene autotemcel（exa-cel）是美国Vertex和CRISPR Therapeutics公司联合开发的，一款用于医治镰状细胞病（SCD）、输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的CRISPR基因编辑疗法。其工作原理是搜集病人自己的干细胞，并使用CRISPR-Cas9技术编辑有缺点的基因，然后再将细胞输回人体。文章源自微观生活（93wg.com）微观生活-https://93wg.com/42143.html
2022年12月的美国血液学会（ASH）上，两家公司展现了exa-cel的部分临床研究数据。基于积极的临床数据，Vertex预计将于2023年3月向FDA提交exa-cel的上市申请。文章源自微观生活（93wg.com）微观生活-https://93wg.com/42143.html
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